萬怡醫(yī)友記X醫(yī)耘沙龍線上直播(第一期):基因治療,厚積薄發(fā)-肽度TIMEDOO
相較于傳統(tǒng)療法,基因治療的發(fā)展似乎總是一波三折。比如作為全球進(jìn)入監(jiān)管審查的第一款血友病基因療法valrox,2020年8月,遭到了FDA的拒絕,而被要求提供所有Ⅲ期臨床患者至少觀察2年的臨床數(shù)據(jù)。11月,則由于無法向EMA提交正在進(jìn)行的III期研究中接受6e13vg/kg劑量valrox治療的134例患者的完整52周結(jié)果而撤回valrox在歐盟的監(jiān)管申請。轉(zhuǎn)眼到2021年7月,valrox迎來轉(zhuǎn)機(jī),BioMarin制藥公司宣布,EMA已受理valrox的營銷授權(quán)申請(MAA),CHMP的意見預(yù)計(jì)將于2022年上半年公布,十分令人期待。
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隨著Luxturna、Zolgensma、Zynteglo等療法的陸續(xù)獲批上市,基因療法再次來到鎂光燈下。4月29日 19:00-20:30,萬怡醫(yī)友記攜手醫(yī)耘沙龍推出第一期線上沙龍——基因治療,厚積薄發(fā)!我們邀請了5位行業(yè)專家,與大家分享他們對基因治療的看法和產(chǎn)業(yè)問題。

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4月29日 19:00-20:30
萬怡醫(yī)友記?x 醫(yī)耘沙龍
專家介紹:
劉? 云?| 華醫(yī)資本創(chuàng)始合伙人、董事長,華醫(yī)研究院創(chuàng)始人
杜增民博士?| 信念醫(yī)藥平臺工藝開發(fā)部高級總監(jiān)
鐘德清?| 派真生物合伙人、質(zhì)量負(fù)責(zé)人
孔令潔博士?| 博騰生物首席科學(xué)官
楊麗萍博士?| 中因科技創(chuàng)始人
嘉賓簡介
萬怡醫(yī)友記X醫(yī)耘沙龍線上直播(第一期):基因治療,厚積薄發(fā)-肽度TIMEDOO

劉? 云

華醫(yī)資本創(chuàng)始合伙人、董事長

華醫(yī)研究院創(chuàng)始人

  • 金融學(xué)博士、醫(yī)學(xué)碩士
  • 曾擔(dān)任GE、雅培等多家500強(qiáng)醫(yī)療企業(yè)高管
  • 擔(dān)任幾十家銀行及公募基金行業(yè)顧問
  • 擔(dān)任幾十家政府及產(chǎn)業(yè)園區(qū)顧問
  • 福布斯、胡潤百富行業(yè)精英評委
  • 代表學(xué)術(shù)著作《八問九路》: 國內(nèi)唯一研究醫(yī)療股權(quán)投資的學(xué)術(shù)書籍

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杜增民博士

信念醫(yī)藥平臺工藝開發(fā)部高級總監(jiān)

2017年畢業(yè)于華東理工大學(xué)生物化學(xué)與分子生物學(xué)專業(yè)信念醫(yī)藥平臺工藝開發(fā)部高級總監(jiān)主要從事rAAV衣殼定向進(jìn)化與工業(yè)化rAAV載體大規(guī)模生產(chǎn)工藝開發(fā)。負(fù)責(zé)完成中國首個(gè)靜脈給藥B型血友病基因治療藥物工藝開發(fā)工作。

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鐘德清

派真生物合伙人、質(zhì)量負(fù)責(zé)人

  • 15年的國內(nèi)外藥品CDMO企業(yè)質(zhì)量控制和質(zhì)量管理工作經(jīng)驗(yàn),涵蓋小分子藥物、核酸藥、基因治療制品領(lǐng)域。
  • 具有藥品臨床前開發(fā)、IND申報(bào)、臨床研究、上市申報(bào)、商業(yè)化生產(chǎn)等相關(guān)質(zhì)量管理經(jīng)驗(yàn);
  • 具有創(chuàng)建GMP質(zhì)量體系、GMP新工廠設(shè)計(jì)、驗(yàn)證相關(guān)經(jīng)驗(yàn)。
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孔令潔博士

博騰生物首席科學(xué)官

中國科學(xué)院遺傳學(xué)研究所碩士,美國北卡羅來納州立大學(xué)生物化學(xué)博士,杜克大學(xué)Dr. Joseph Nevins實(shí)驗(yàn)室的博士后;美國基因與細(xì)胞治療學(xué)會基因編輯委員會理事,擁有16項(xiàng)基因治療的相關(guān)專利??琢顫嵅┦吭诿绹硸|制藥公司和美國應(yīng)用干細(xì)胞公司擔(dān)任研發(fā)副首席科學(xué)家/副總監(jiān)和副總裁等重要領(lǐng)導(dǎo)職位,有超過20年的生物制藥、基因治療和細(xì)胞治療經(jīng)驗(yàn);參與了默沙東多個(gè)藥物的研究開發(fā),其中Januvia ??年銷售額超過60億美元;領(lǐng)導(dǎo)了多項(xiàng)基因治療和細(xì)胞治療藥物的研發(fā),包括推進(jìn)兩個(gè)基因治療和細(xì)胞治療的項(xiàng)目在美國分別進(jìn)入臨床I期和臨床II期階段。

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楊麗萍博士

中因科技創(chuàng)始人

北京大學(xué)第三醫(yī)院眼科中心副教授,博士研究生導(dǎo)師, 眼部神經(jīng)損傷的重建保護(hù)與康復(fù)北京市重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室副主任。2005年畢業(yè)于北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部,獲眼科學(xué)博士學(xué)位,師從國際著名眼科專家、北京大學(xué)眼科中心創(chuàng)始人曹安民教授,從事遺傳性視網(wǎng)膜變性的發(fā)病機(jī)制和治療研究。2005年7月留校工作。多年來,一直致力于遺傳性眼病的臨床和基礎(chǔ)研究。作為項(xiàng)目負(fù)責(zé)人主持國家自然科學(xué)基金項(xiàng)目4項(xiàng)、北京大學(xué)醫(yī)院合作專項(xiàng)1項(xiàng),京津冀精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)合作專項(xiàng)1項(xiàng),北大三院臨床重點(diǎn)項(xiàng)目1項(xiàng)。共發(fā)表SCI文章20余篇。主要研究方向有:

  • 遺傳性眼病的基因診斷和生育預(yù)防:自2010年自主設(shè)計(jì)開發(fā)“遺傳性眼病基因診斷芯片”, 搭建遺傳性眼病基因診斷平臺,該平臺是國內(nèi)最早開展遺傳性眼病臨床基因診斷的平臺之一,在致病基因診斷的基礎(chǔ)上, 與本院生殖中心和產(chǎn)科合作,配合有效的產(chǎn)前診斷和PGD使多個(gè)患病家庭獲得健康的孩子;
  • 在基因診斷的基礎(chǔ)上,收集由未知基因突變所致的遺傳性眼病大家系樣本,進(jìn)行新的致病基因研究。本課題組首次發(fā)現(xiàn) ADIPOR1 基因是常顯遺傳RP新的致病基因;
  • 基因治療研究:緊隨國際前沿,并與多個(gè)課題組開展合作,致力于遺傳性眼病基因治療藥物研發(fā),將最新的科技成果轉(zhuǎn)化應(yīng)用于臨床,為廣大患者服務(wù)。
議程安排
萬怡醫(yī)友記 | 醫(yī)耘沙龍(第一期)

?—— 基因治療,厚積薄發(fā)

直播時(shí)間:4月29日 19:00-20:30

主持嘉賓:劉云,華醫(yī)資本創(chuàng)始合伙人、董事長,華醫(yī)研究院創(chuàng)始人

19:00-19:20
主題演講:rAAV生產(chǎn)工藝關(guān)鍵要素分析?

杜增民博士 | 信念醫(yī)藥平臺工藝開發(fā)部高級總監(jiān)?

19:20-19:40
主題演講:AAV 基因治療產(chǎn)品 CMC 開發(fā)合規(guī)策略?

鐘德清 | 派真生物合伙人、質(zhì)量負(fù)責(zé)人

19:40-20:30?
圓桌討論:基因創(chuàng)新療法如何再向前邁進(jìn)??

1. 國內(nèi)外基因療法進(jìn)展?

2. 基因療法的困境?

3. 解決之法與未來展望?

圓桌嘉賓:?

  • 劉 云 | 華醫(yī)資本創(chuàng)始合伙人、董事長,華醫(yī)研究院創(chuàng)始人(主持人)
  • 孔令潔博士 | 博騰生物首席科學(xué)官
  • 楊麗萍博士 | 中因科技創(chuàng)始人
  • 鐘德清 | 派真生物合伙人、質(zhì)量負(fù)責(zé)人
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