據(jù)《麻省理工學院技術(shù)評論》報道，美國生物科技公司Verve Treateutics的一組研究人員將一種基因編輯血清注入活患者的肝臟，目的是降低他們的膽固醇，這是基因編輯歷史上的一個分水嶺時刻，可能會使數(shù)百萬人免于心血管疾病和心臟病發(fā)作。

臨床試驗開始于新西蘭的一名患者接受了一種被稱為VERVE-101的不同尋常的注射。早期在猴子身上的實驗已經(jīng)產(chǎn)生了令人振奮的結(jié)果。

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該公司聲稱，這些基因編輯將能夠永久性地降低“壞”低密度脂蛋白膽固醇的水平，低密度脂蛋白是一種脂肪分子，過高的水平可能會導(dǎo)致動脈堵塞。

這可能是一個游戲規(guī)則的改變，因為其他干預(yù)措施，如難以遵循的飲食、運動和其他處方藥，只能使低密度脂蛋白水平略有下降。根據(jù)麻省理工學院的數(shù)據(jù)，許多藥物仍然非常昂貴，保險公司拒絕支付這些藥物的費用。

基因研究人員、Verve Treeutics創(chuàng)始人Sekar Kathiresan在一份聲明中說：“Verve-101是一種一流的基因編輯藥物，我們設(shè)計這種藥物是為了對肝臟DNA進行單一的拼寫改變，以永久關(guān)閉致病基因?！?/p>

Kathiresan告訴麻省理工學院：“如果這種療法有效且安全，這就是治療心臟病的良方。”

這是“堿基編輯”技術(shù)首次應(yīng)用于人類。“堿基編輯”是一種新的CRISPR基因編輯技術(shù)，可以替換DNA字母，而不是完全切割基因。

考慮到高膽固醇在人群中是多么普遍，這樣的技術(shù)可能會產(chǎn)生戲劇性的影響。

斯克里普斯研究所(Scripps Research)的心臟病學家、研究員埃里克·托波爾(Eric Topol)沒有參與這項研究，他告訴該刊物說:“在臨床正在進行的所有不同的基因組編輯中，這一種可能會產(chǎn)生最深遠的影響，因為它可以受益的人數(shù)最多?！?/p>

Verve現(xiàn)在希望招募約40名雜合子性家族性高膽固醇血癥(HefH)的成年患者，以評估注射的安全性和耐受性。HefH是一種遺傳性疾病，會導(dǎo)致危險的高膽固醇水平。

編輯：王洪

排版：李麗