據(jù)Biospace報道，由于與英國國家健康服務(wù)系統(tǒng)（NHS）達成了價格協(xié)議，英國的輸血依賴型β地中海貧血患者將可以使用Vertex制藥公司的基因編輯療法Casgevy。Vertex制藥公司于周三宣布，他們已與英國NHS達成了一項關(guān)于其基于CRISPR的基因編輯療法Casgevy（學(xué)名：exagamglogene autotemcel）的報銷協(xié)議，該療法用于治療輸血依賴型β地中海貧血患者。

據(jù)Vertex公司稱，這項報銷協(xié)議是在英國國家健康與護理卓越研究所（NICE）對Casgevy在這一適應(yīng)癥上的推薦之后達成的。NICE是英國的一個執(zhí)行和非部門政府機構(gòu)，負責(zé)發(fā)布有關(guān)健康服務(wù)和藥物的建議和質(zhì)量標準。NHS使用NICE的指導(dǎo)來確定為患者提供哪些治療。

Vertex國際高級副總裁Ludovic Fenaux在一份聲明中表示，這項與NHS達成的報銷協(xié)議是英國輸血依賴型β地中海貧血患者的“歷史性時刻”，這些患者長期以來一直受到“這一縮短壽命的疾病限制選擇”的困擾。

Fenaux說：“通過與NHS英格蘭和NICE的合作，我們達成了這一具有里程碑意義的協(xié)議，認識到一次性治療對患者、他們的家庭和醫(yī)療系統(tǒng)所能帶來的價值。”

根據(jù)該機構(gòu)的新聞稿，Casgevy將在英格蘭的七個專科NHS設(shè)施提供，并將在幾周內(nèi)上市?？偣灿写蠹s460名年滿12歲的英格蘭患者可能符合Casgevy治療的條件。

NHS英格蘭是全球首批提供Casgevy的醫(yī)療系統(tǒng)之一。

Casgevy是一種一次性基因編輯療法，使用CRISPR技術(shù)來修改患者自身的CD34陽性造血干細胞，以減少BCL11A基因的表達水平。該療法可促進胎兒血紅蛋白的生成，而胎兒血紅蛋白在鐮狀細胞病和β地中海貧血中通常受損。

2023年11月，英國藥品和健康產(chǎn)品管理局成為首個批準使用Casgevy的衛(wèi)生機構(gòu)，允許其用于這兩種血液疾病。隨后，F(xiàn)DA也于2023年12月批準其用于治療鐮狀細胞病，并于2024年1月批準其用于治療β地中海貧血。

Vertex及其合作伙伴CRISPR Therapeutics為Casgevy設(shè)定的標價為220萬美元。

2024年3月，Vertex未能說服NICE接受Casgevy在鐮狀細胞病中的價值。該機構(gòu)當時拒絕推薦資助該基因編輯療法，理由是成本效益問題。

Vertex周三表示，他們正在與歐盟的報銷機構(gòu)合作，以將該療法帶給符合條件的鐮狀細胞病和β地中海貧血患者。

編輯：周敏

排版：李麗