2025年11月，美國FDA批準了全球首項基因編輯豬腎人體規(guī)?；R床試驗，由聯(lián)合治療公司（United Therapeutics）與紐約大學朗格尼醫(yī)學中心（NYULMC）共同發(fā)起。這不僅是醫(yī)學史上的又一標志性時刻，更被視為異種器官移植（xenotransplantation）產業(yè)化的關鍵拐點。

不同于過去的“同情用藥”個案，這次試驗首次納入身體狀況相對穩(wěn)定的終末期腎病患者，而非僅限危重病人。
首批6名受試者完成12周觀察后，若安全性獲肯定，研究將擴展至50人，覆蓋更多移植中心。

這意味著基因編輯豬腎移植正式進入臨床評估階段，科研工作者終于有機會以系統(tǒng)化數據來回答關鍵問題：

豬腎能否長期在人體內工作？
人類免疫系統(tǒng)是否真的可以“容忍”一顆豬器官？
異種移植能否從實驗室走向病房？

要讓一顆豬腎“聽命于人”，需要解決至少三大挑戰(zhàn)：

1. 免疫排斥?—— 豬細胞攜帶α-Gal糖基等人類免疫系統(tǒng)強烈識別的抗原。研究團隊通過多基因編輯技術，敲除免疫原性基因、植入人源調控因子。

2. 器官生理匹配?—— 豬的生長速度快、器官體積大，需要在胚胎階段調控生長因子，以適配人體。

3. 病毒與倫理監(jiān)管—— 基因編輯須同時清除潛伏的豬內源性逆轉錄病毒（PERV），確保無跨種傳播風險。

聯(lián)合治療公司在其用于試驗的供體豬中進行了10項基因編輯，包括刪除免疫相關基因、添加人源調節(jié)蛋白基因。技術平臺由其子公司Revivicor負責開發(fā)。

事實上，異種器官移植的故事早已不是“醫(yī)學童話”。

2022年以來，全球范圍內已進行超過9例豬腎或豬心的人體移植手術，其中美國與中國是最活躍的研究力量。

2025年3月，中國空軍軍醫(yī)大學完成的亞洲首例基因編輯豬腎移植手術，患者目前已存活超過240天，移植腎仍保持良好功能，成為全球持續(xù)時間最長的病例之一。

△西京醫(yī)院肝膽外科竇科峰院士、楊詔旭副教授等成功完成豬肝移植

這表明：

“豬腎”不再是實驗室的傳說，而是一個逐步被臨床驗證的醫(yī)學方案。

豬器官移植的成功，將意味著一個全新賽道的出現——
“可規(guī)模化制造的生物器官”。

目前，全球等待腎移植的患者超過100萬人，而供體器官僅能滿足不到10%的需求。
假如基因編輯豬腎被證實可行，它將帶來：

• 新型“生物器官制造業(yè)”

• 器官移植中心與生物農場的融合模式

• 新監(jiān)管體系（動物倫理、臨床標準、產品審批）

• 產業(yè)鏈延展（基因編輯、免疫抑制、人工器官監(jiān)測系統(tǒng)）

正如Nature評論所言：

“這不僅是一次醫(yī)學突破，更是對生物制造邊界的重新定義?！?/p>

目前，美國的兩大主導企業(yè)是United Therapeutics與eGenesis。
后者計劃在未來兩年半內完成33例豬腎臨床試驗。

中國的科研機構則在“醫(yī)工結合”方面更具優(yōu)勢，具備從基因編輯到大動物飼養(yǎng)、再到臨床實施的閉環(huán)體系。
隨著政策逐步明朗，中國或將成為全球最早實現異種移植臨床可及化的地區(qū)之一。

從基因編輯豬到人體試驗的批準，標志著異種器官從“倫理辯論”進入“現實醫(yī)學”。
未來的醫(yī)學版圖中，或許會出現這樣一個場景：

“患者進入醫(yī)院，不再等待匹配的供體，而是選擇來自特定基因豬群的個性化器官?！?/p>

當然，這條路依然漫長。
免疫排斥、倫理監(jiān)管、長期安全性——每一個問題都仍需時間檢驗。
但可以肯定的是，2025年，將被記入異種移植史冊的一年。

參考資料：