據(jù)Biospace報道，近日，大冢制藥以11億美元收購了Jnana Therapeutics的藥物發(fā)現(xiàn)平臺和稀有疾病候選藥物。這一交易于周四由兩家公司宣布。

Jnana Therapeutics是一家總部位于波士頓的生物技術(shù)公司，通過在活細(xì)胞內(nèi)將蛋白質(zhì)靶標(biāo)暴露于其化學(xué)片段庫，發(fā)現(xiàn)潛在的藥物候選者。該公司設(shè)計的片段庫包含廣泛的片段，這些片段可能與靶蛋白上的可藥用口袋結(jié)合并共價標(biāo)記。在找到與靶標(biāo)結(jié)合的片段后，Jnana篩選類似藥物的化合物庫，以識別與蛋白質(zhì)相同部分結(jié)合的小分子。

大冢制藥在聲明中首先討論了收購的原因，提到了Jnana的平臺，然后才提到它生成的藥物候選物。大冢制藥表示，該平臺可以解決難以藥物化的靶標(biāo)類別，包括溶質(zhì)載體、轉(zhuǎn)錄因子和信號支架蛋白。大冢制藥認(rèn)為該平臺是其現(xiàn)有子公司Astex Pharmaceuticals能力的補充。與Astex一樣，Jnana將作為大冢的全資子公司運營，并繼續(xù)其研發(fā)工作。

該生物技術(shù)公司利用其平臺找到了一種抑制SLC6A19的小分子，這是一種負(fù)責(zé)苯丙氨酸（Phe）腸道吸收和腎臟重吸收的轉(zhuǎn)運蛋白。苯丙酮尿癥（PKU）患者無法分解Phe。

抑制SLC6A19可以增強Phe的尿液排泄，有助于減少在PKU患者體內(nèi)積累并引起腦損傷等癥狀的分子。Jnana正在一項Ib期試驗中測試這一想法。經(jīng)過28天的每日兩次給藥，生物技術(shù)公司在其SLC6A19抑制劑JNT-517的八名患者中看到了51%的Phe水平降低。與安慰劑相比，這一減少具有統(tǒng)計學(xué)意義。

基于中期結(jié)果，Jnana調(diào)整了其研究以包括劑量探索，并計劃在2025年上半年進入III期試驗。如果關(guān)鍵研究成功，JNT-517可能會挑戰(zhàn)BioMarin的Kuvan（沙丙蝶呤二鹽酸鹽）和Palynziq（pegvaliase-pqpz）市場。賽諾菲正在開發(fā)一種PKU基因療法，而Moderna正在進行一種mRNA候選藥物的I/II期試驗。

大冢收購了一家備受多家頂級制藥公司關(guān)注的生物技術(shù)公司。Jnana于2017年啟動，融資5000萬美元，計劃建立第一個專注于靶向溶質(zhì)載體家族轉(zhuǎn)運蛋白的藥物發(fā)現(xiàn)平臺。艾伯維和輝瑞的風(fēng)險投資部門參與了融資，并至少參與了隨后的兩輪融資，共計籌集了額外的1.57億美元。

Jnana在2020年與羅氏達(dá)成合作協(xié)議，獲得4000萬美元的預(yù)付款，并在2022年擴大了與瑞士制藥公司的合作。羅氏支付了5000萬美元預(yù)付款以形成第二次合作。

編輯：周麗

排版：李麗