近日，BridgeBio公司宣布，其研發(fā)的Attruby（acoramidis）已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準，用于治療成人野生型或變異型轉甲狀腺素蛋白介導的心肌?。ˋTTR-CM），以降低心血管相關死亡率和住院率。該藥物的獲批標志著ATTR-CM治療領域邁出了重要一步，為患者帶來了新的希望。

基于突破性臨床數(shù)據(jù)獲批

Attruby的批準基于ATTRibute-CM三期臨床試驗的積極結果。這項研究共招募了632名具有癥狀的ATTR-CM患者（包括野生型和變異型TTR相關患者），參與者按照2:1的比例被隨機分配接受Attruby或安慰劑治療，為期30個月。試驗結果表明，Attruby在復合終點（包括全因死亡率、心血管相關住院率、N末端腦利鈉肽原（NT-proBNP）水平和六分鐘步行距離）上的表現(xiàn)顯著優(yōu)于安慰劑，Win Ratio達到1.8（p<0.0001）。

研究還顯示，Attruby在改善患者生活質量（通過堪薩斯城心力衰竭問卷評估）和身體活動能力（通過六分鐘步行測試評估）方面效果顯著。此外，與安慰劑相比，Attruby治療組的NT-proBNP水平增長率減少了一半，這進一步驗證了其心血管保護作用。

創(chuàng)新機制，直擊疾病根源

Attruby是一種近乎完全穩(wěn)定轉甲狀腺素（TTR）的創(chuàng)新藥物，旨在模擬一種被稱為“T119M”的天然“救援突變”。通過穩(wěn)定TTR四聚體，Attruby能夠有效阻止蛋白質的錯誤折疊和沉積，從而維護TTR作為甲狀腺素和維生素A運輸?shù)鞍椎奶烊还δ?。這種作用機制不僅解決了ATTR-CM的根本原因，還為患者帶來了顯著的心血管獲益。

安全性良好，患者耐受性高

在ATTRibute-CM試驗中，Attruby總體耐受性良好。最常見的不良反應為輕度腹瀉和腹痛，均無需停藥即可緩解。由于不良事件導致的停藥率在治療組（9.3%）和安慰劑組（8.5%）之間幾乎無差異，這表明Attruby是一種安全性較高的治療選擇。

市場前景與定價策略

Attruby的市場定價為每28天18,759.12美元。值得一提的是，BridgeBio宣布將為所有臨床試驗參與者終身免費提供該藥物，以表達對他們貢獻的感謝。與此同時，公司計劃推動Attruby在歐洲、日本和巴西的審批，并已向歐洲藥品管理局提交上市許可申請，預計將在2025年獲得決定。此外，BridgeBio已與拜耳公司達成合作協(xié)議，授予其在歐洲的獨家商業(yè)化權利。

專家與患者的肯定

Mayo Clinic的Martha Grogan博士表示：“轉甲狀腺素心臟淀粉樣變是一種進展性疾病，如果未治療，預后極差。Attruby的出現(xiàn)為患者提供了全新的治療選擇，其在三個月內就能顯著降低全因死亡率和心血管住院率，令人鼓舞?！?/p>

Amyloidosis Support Groups總裁Muriel Finkel也強調：“Attruby的獲批意味著更多希望和機會。這種新療法將顯著改善淀粉樣變性患者的生活質量。”

BridgeBio首席執(zhí)行官Neil Kumar博士表示：“這是BridgeBio成立以來的第三個FDA批準產品，體現(xiàn)了我們始終以患者為中心的使命。未來，我們將繼續(xù)推動Attruby的全球上市，并探索其更廣泛的治療潛力。”

總結

Attruby的獲批不僅為ATTR-CM患者提供了有效的治療選擇，也標志著科學家在攻克這一復雜疾病方面取得了重要進展。隨著更多創(chuàng)新藥物的問世，ATTR-CM正逐漸從一種致命疾病轉變?yōu)榭晒芾淼穆孕难芗膊　?/p>

參考資料：https://www.genengnews.com/topics/drug-discovery/bridgebios-attruby-to-treat-heart-condition-attr-cm-receives-fda-approval/

編輯：周敏

排版：李麗