馬薩諸塞州列克星敦-(美國(guó)商業(yè)資訊/肽度TIMEDOO)-免疫腫瘤學(xué)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者Agenus Inc.?(Nasdaq: AGEN)今日宣布，其研究性組合療法botensilimab聯(lián)合balstilimab (BOT/BAL)已根據(jù)法國(guó)同情用藥（Accès compassionnel，簡(jiǎn)稱(chēng)AAC）框架，向符合條件的難治性微衛(wèi)星穩(wěn)定(MSS)轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌(mCRC)患者開(kāi)放使用。法國(guó)國(guó)家藥品和健康產(chǎn)品安全局(ANSM)已公布botensilimab和balstilimab的清單，詳細(xì)說(shuō)明了適用條件（包括MSS且無(wú)活動(dòng)性肝轉(zhuǎn)移）及給藥方案。BOT/BAL目前仍處于研究階段，尚未在法國(guó)或其他地區(qū)獲得商業(yè)營(yíng)銷(xiāo)批準(zhǔn)。

AAC報(bào)銷(xiāo)機(jī)制

ANSM批準(zhǔn)AAC后，醫(yī)院使用費(fèi)用由Assurance Maladie（法國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)）100%覆蓋。醫(yī)院按發(fā)票購(gòu)買(mǎi)價(jià)（含增值稅，TTC）獲得報(bào)銷(xiāo)，不計(jì)入診斷相關(guān)分組(DRG)，在法國(guó)稱(chēng)為“en sus du GHS”。在AAC期間，制造商可免費(fèi)提供藥物或開(kāi)具“補(bǔ)償款”發(fā)票——即由公司設(shè)定的產(chǎn)品臨時(shí)價(jià)格。對(duì)于AAC，首次批準(zhǔn)后需向法國(guó)部長(zhǎng)申報(bào)最高補(bǔ)償金額。Agenus已根據(jù)這些規(guī)則申報(bào)了BOT/BAL的最高補(bǔ)償金額，并在相關(guān)情況下適用事后回扣機(jī)制。

Agenus董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官Garo Armen博士評(píng)論道：“這對(duì)患者及其醫(yī)生來(lái)說(shuō)是一項(xiàng)突破。MSS結(jié)直腸癌對(duì)目前批準(zhǔn)的免疫療法具有耐藥性，患者在標(biāo)準(zhǔn)治療方案后可用的選擇非常有限。我謹(jǐn)代表患者、家屬和臨床界，感謝ANSM、Assurance Maladie和政府部門(mén)的領(lǐng)導(dǎo)。我們將立即支持法國(guó)醫(yī)療中心，確保BOT/BAL的可靠供應(yīng)和高質(zhì)量的真實(shí)世界證據(jù)。”

重要意義

同行評(píng)審和學(xué)術(shù)會(huì)議數(shù)據(jù)顯示，BOT/BAL在難治性MSS mCRC中具有持久活性，尤其是在無(wú)活動(dòng)性肝轉(zhuǎn)移的患者中——這一人群的治療選擇十分有限。最新更新顯示，在擴(kuò)展隊(duì)列中，中位總生存期(OS)約為21個(gè)月，2年生存率約42%，客觀緩解率(ORR)約20%。

國(guó)際患者獲藥途徑

根據(jù)2011/24/EU指令，歐盟(EU)和歐洲經(jīng)濟(jì)區(qū)(EEA)的患者可在法國(guó)獲得計(jì)劃內(nèi)治療，通常需事先獲得醫(yī)院或?qū)？谱o(hù)理授權(quán)，報(bào)銷(xiāo)由患者所在國(guó)家的醫(yī)療系統(tǒng)根據(jù)其國(guó)內(nèi)收費(fèi)標(biāo)準(zhǔn)執(zhí)行。在歐盟以外，土耳其等國(guó)家可根據(jù)個(gè)案情況開(kāi)展海外治療項(xiàng)目?；颊邞?yīng)咨詢(xún)其國(guó)家聯(lián)絡(luò)點(diǎn)或保險(xiǎn)公司，因?yàn)榉▏?guó)對(duì)本國(guó)居民的報(bào)銷(xiāo)不會(huì)自動(dòng)適用于非居民。

關(guān)于法國(guó)同情用藥(AAC)

AAC是由ANSM管理的預(yù)先授權(quán)獲取途徑，適用于患有嚴(yán)重或罕見(jiàn)疾病且缺乏足夠替代療法的患者。它不同于上市許可和商業(yè)定價(jià)：一旦獲得授權(quán)，醫(yī)院使用費(fèi)用自動(dòng)100%覆蓋，資金來(lái)源為“en sus du GHS”，按TTC購(gòu)買(mǎi)價(jià)報(bào)銷(xiāo)。

關(guān)于BOT/BAL 3期試驗(yàn)項(xiàng)目

Agenus將于2025年第四季度啟動(dòng)全球3期BATTMAN試驗(yàn)(NCT07152821)，以確認(rèn)其在難治性MSS mCRC中的療效，并支持更廣泛的可及性。

關(guān)于Agenus

Agenus是一家領(lǐng)先的腫瘤免疫治療公司，致力于通過(guò)全面的免疫治療藥物管線攻克癌癥。公司成立于1994年，其使命是通過(guò)結(jié)合廣泛的抗體療法、過(guò)繼細(xì)胞療法（通過(guò)MiNK Therapeutics）和佐劑療法（通過(guò)SaponiQx）等多種方法，擴(kuò)大受益于腫瘤免疫治療的患者群體。Agenus擁有強(qiáng)大的端到端開(kāi)發(fā)能力，涵蓋商業(yè)化和臨床cGMP生產(chǎn)設(shè)施、研究與發(fā)現(xiàn)環(huán)節(jié)，以及一個(gè)全球臨床運(yùn)營(yíng)網(wǎng)絡(luò)。Agenus總部位于馬薩諸塞州列克星敦。如需了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)?www.agenusbio.com?或關(guān)注@agenus_bio。我們將在網(wǎng)站和社交媒體渠道上定期發(fā)布可能對(duì)投資者非常重要的信息。

關(guān)于Botensilimab (BOT)

Botensilimab (BOT)是一種人源Fc增強(qiáng)型多功能抗CTLA-4抗體，旨在增強(qiáng)固有和適應(yīng)性抗腫瘤免疫反應(yīng)。其新穎設(shè)計(jì)利用作用機(jī)制將免疫治療的益處擴(kuò)展至“冷”腫瘤，這類(lèi)腫瘤通常對(duì)標(biāo)準(zhǔn)治療反應(yīng)較差或?qū)鹘y(tǒng)PD-1/CTLA-4療法及研究性療法產(chǎn)生耐藥性。Botensilimab通過(guò)啟動(dòng)和激活T細(xì)胞、下調(diào)腫瘤內(nèi)調(diào)節(jié)性T細(xì)胞、激活髓系細(xì)胞并誘導(dǎo)長(zhǎng)期記憶反應(yīng)，在多種腫瘤類(lèi)型中增強(qiáng)免疫反應(yīng)。

約1200名患者在1期和2期臨床試驗(yàn)中接受了botensilimab和/或balstilimab治療。Botensilimab單藥或與Agenus的研究性PD-1抗體balstilimab聯(lián)合使用，已在九種轉(zhuǎn)移性晚期癌癥中顯示出臨床反應(yīng)。如需了解有關(guān)botensilimab試驗(yàn)的更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)?www.clinicaltrials.gov?。

關(guān)于Balstilimab (BAL)

Balstilimab是一種新型全人源免疫球蛋白G4 (IgG4)，旨在阻斷PD-1（程序性細(xì)胞死亡蛋白1）與其配體PD-L1和PD-L2的相互作用。迄今為止，該藥物已在超過(guò)900名患者中進(jìn)行了評(píng)估，在多種腫瘤類(lèi)型中顯示出臨床活性和良好的耐受性。

前瞻性陳述

本新聞稿包含根據(jù)聯(lián)邦證券法安全港條款作出的前瞻性陳述，包括有關(guān)其botensilimab和balstilimab項(xiàng)目、預(yù)期監(jiān)管時(shí)間表和申報(bào)文件的陳述，并且任何包含“可能”、“相信”、“預(yù)期”、“預(yù)計(jì)”、“希望”、“打算”、“計(jì)劃”、“預(yù)測(cè)”、“估計(jì)”、“將”、“建立”、“潛在”、“優(yōu)越性”、“同類(lèi)最佳”等詞語(yǔ)及類(lèi)似表述的陳述均旨在識(shí)別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述受到風(fēng)險(xiǎn)和不確定性的影響，可能導(dǎo)致實(shí)際結(jié)果大相徑庭。這些風(fēng)險(xiǎn)和不確定性包括但不限于我們?cè)谧罱?024年Form 10-K年度報(bào)告的“風(fēng)險(xiǎn)因素”部分以及后續(xù)提交給美國(guó)證券交易委員會(huì)的Form 10-Q季度報(bào)告中描述的因素。Agenus提醒投資者不要過(guò)度依賴(lài)本新聞稿中包含的前瞻性陳述。這些陳述僅反映本新聞稿發(fā)布之日的情況，除非法律要求，否則Agenus不承擔(dān)更新或修訂這些陳述的義務(wù)。所有前瞻性陳述均完全適用于本警示性聲明。

編輯：李麗